Stoke Therapeutics оголошує про оновлення термінів завершення набору та оприлюднення даних фази 3 дослідження EMPEROR препарату зоревунерсен для лікування синдрому Драве

— Компанія тепер очікує завершити набір 150 пацієнтів у другому кварталі 2026 року, з оприлюдненням даних 3 фази в середині 2027 року; поступова подача NDA планується розпочати в першій половині 2027 року —

— Обговорення з FDA тривають після нещодавньої мультидисциплінарної зустрічі; компанія продовжує досліджувати можливості прискореної розробки, реєстрації та доставки зоревунерсену пацієнтам —

— Компанія виступить на 44-й щорічній конференції J.P. Morgan Healthcare у вівторок, 13 січня 2026 року —

БЕДФОРД, Масачусетс–(BUSINESS WIRE)–Stoke Therapeutics, Inc. (Nasdaq: STOK) є біотехнологічною компанією, присвяченою відновленню експресії білка шляхом використання потенціалу організму за допомогою РНК-медицини, і має провідний дослідний препарат зоревунерсен, що розробляється разом з Biogen (Nasdaq: BIIB) як потенційне лікування синдрому Драве, що модифікує захворювання, першого класу. Сьогодні компанія оголосила про прискорені терміни завершення набору та оприлюднення даних 3 фази дослідження EMPEROR. Завершення набору 150 пацієнтів тепер очікується в другому кварталі 2026 року. Цей прогрес у наборі дозволяє дослідженню 3 фази EMPEROR рухатися за графіком до оприлюднення даних у середині 2027 року, що, як очікується, підтримає подачу заявки на новий препарат (NDA) до Управління з контролю за продуктами та ліками США (FDA). Компанія планує розпочати поступову подачу NDA в першій половині 2027 року.

Крім того, в рамках призначення зоревунерсену як прорив терапії, з FDA була проведена мультидисциплінарна зустріч для обговорення поточної клінічної розробки зоревунерсену, включаючи вивчення потенційних прискорених регуляторних шляхів. На зустрічі не було досягнуто домовленості про негайні зміни в програмі розробки зоревунерсену. FDA запросило додаткову інформацію, і обговорення між компанією та агентством тривають щодо потенційних можливостей прискорити розробку, реєстрацію та доставку зоревунерсену пацієнтам.

"Темп набору в дослідження 3 фази EMPEROR дуже обнадійливий і підтверджує значну потребу в лікуванні синдрому Драве, що модифікує захворювання. Прискорені терміни завершення набору 150 пацієнтів, у поєднанні з призначенням прорив терапії, дозволяють нам розпочати поступову подачу NDA в першій половині 2027 року, що може призвести до доставки зоревунерсену пацієнтам раніше, ніж очікувалося спочатку", — сказав Ян Ф. Сміт, головний виконавчий директор та директор Stoke Therapeutics. "Наша нещодавня мультидисциплінарна зустріч була продуктивною, і ми цінуємо зацікавленість FDA у поглибленні розуміння синдрому Драве та його впливу на пацієнтів та їхні сім'ї, а також час, присвячений перегляду та обговоренню наших чотирьох років клінічних даних. Згодом ми відповіли на запит агентства про додаткову інформацію і з нетерпінням чекаємо продовження співпраці з ними в рамках нашого зобов'язання дослідити кожну можливість доставки зоревунерсену пацієнтам якомога швидше."

Станом на 9 січня 2026 року дослідники визначили майже 330 пацієнтів у всьому світі як потенційних кандидатів для дослідження. З них приблизно 60 пацієнтів зараз перебувають у формальному 8-тижневому періоді відбору, який безпосередньо передує рандомізації, і ще приблизно 60 пацієнтів перейшли до рандомізації та дозування.

Фінансові прогнози

Станом на 31 грудня 2025 року компанія має приблизно 391,7 мільйона доларів США в грошових коштах, грошових еквівалентах та ринкових цінних паперах. Ці кошти в поєднанні з відповідними надходженнями від співпраці з Biogen, як очікується, профінансують операції до 2028 року.

Інформація про веб-трансляцію конференції J.P. Morgan Healthcare

Головний виконавчий директор Ян Ф. Сміт виступить на 44-й щорічній конференції J.P. Morgan Healthcare у вівторок, 13 січня 2026 року, о 19:30 за східним часом (16:30 за тихоокеанським часом) у Сан-Франціско, Каліфорнія. Пряма аудіо веб-трансляція презентації буде доступна в розділі "Інвестори та новини" на веб-сайті Stoke за адресою https://investor.stoketherapeutics.com/ і буде доступна за цим посиланням. Повтор веб-трансляції буде доступний протягом 30 днів після презентації.

Про синдром Драве

Синдром Драве — це тяжка розвиткова та епілептична енцефалопатія (DEE), що характеризується рецидивуючими судомами, а також значними когнітивними та поведінковими порушеннями. Більшість випадків Драве спричинені мутаціями в одній копії гена SCN1A, що призводить до недостатнього рівня білка NaV1.1 у нейронних клітинах головного мозку. Навіть при лікуванні найкращими доступними протисудомними препаратами (ASMs) до 57 відсотків пацієнтів із синдромом Драве не досягають зниження частоти судом на ≥50 відсотків. Ускладнення захворювання часто призводять до поганої якості життя пацієнтів та їхніх опікунів. Розвиткові та когнітивні порушення часто включають інтелектуальну інвалідність, затримки розвитку, проблеми з рухом та рівновагою, мовні та мовленнєві розлади, дефекти росту, порушення сну, порушення автономної нервової системи та розлади настрою. Порівняно із загальною популяцією епілепсії, люди, які живуть із синдромом Драве, мають вищий ризик раптової неочікуваної смерті при епілепсії, або SUDEP; до 20 відсотків дітей та підлітків із синдромом Драве помирають до дорослого віку через SUDEP, тривалі судоми, нещасні випадки, пов'язані з судомами, або інфекції¹. Синдром Драве зустрічається в усьому світі і не концентрується в певному географічному регіоні чи етнічній групі. Наразі оцінюється, що до 38 000 людей живуть із синдромом Драве в США (~16 000), Великобританії, ЄС-4 та Японії.² Не існує затверджених терапій, що модифікують захворювання, для людей, які живуть із синдромом Драве.

Про зоревунерсен

Зоревунерсен — це дослідний антисенс олігонуклеотид, розроблений для лікування основної причини синдрому Драве шляхом збільшення виробництва функціонального білка NaV1.1 у клітинах головного мозку з немутованої (дикого типу) копії гена SCN1A. Цей високо диференційований механізм дії спрямований на зменшення частоти судом понад те, що було досягнуто за допомогою протисудомних препаратів, і на поліпшення нейророзвитку, когнітивних функцій та поведінки. Зоревунерсен продемонстрував потенціал для модифікації захворювання і отримав призначення орфанного препарату від FDA та EMA. FDA також надало зоревунерсену призначення рідкісного педіатричного захворювання та призначення прорив терапії для лікування синдрому Драве з підтвердженою мутацією, не пов'язаною з набуттям функції, у гені SCN1A. Stoke має стратегічну співпрацю з Biogen для розробки та комерціалізації зоревунерсену для синдрому Драве. Згідно з угодою про співпрацю, Stoke зберігає ексклюзивні права на зоревунерсен у Сполучених Штатах, Канаді та Мексиці; Biogen отримує ексклюзивні права на комерціалізацію в решті світу.

Про дослідження EMPEROR

Дослідження 3 фази EMPEROR (NCT06872125) — це глобальне, подвійне сліпе, контрольоване фіктивне дослідження, що оцінює ефективність, безпеку та переносимість зоревунерсену у дітей віком від 2 до <18 років із синдромом Драве з підтвердженим варіантом у гені SCN1A, не пов'язаним із набуттям функції. Наразі до випробування залучаються приблизно 150 пацієнтів у Сполучених Штатах, Великобританії та Японії, які, як очікується, підтримають NDA. Очікується, що принаймні 20 додаткових пацієнтів будуть залучені в Німеччині, Іспанії, Франції та Італії, починаючи з другого кварталу 2026 року. Учасники рандомізуються 1:1 для отримання або зоревунерсену через інтратекальне введення, або фіктивного компаратора протягом 52-тижневого періоду лікування після 8-тижневого базового періоду. Після завершення періоду лікування дослідження, відповідним учасникам буде запропоновано постійне лікування зоревунерсеном у рамках дослідження OLE. Первинною кінцевою точкою дослідження є відсоткова зміна від базової лінії частоти великих моторних судом на 28 тижні у пацієнтів, які отримують зоревунерсен, порівняно з фіктивним. Ключовими вторинними кінцевими точками є стійкість ефекту на частоту великих моторних судом та поліпшення поведінки та когнітивних функцій, виміряні за субдоменами Vineland-3, включаючи експресивну комунікацію, рецептивну комунікацію, міжособистісні відносини, навички подолання та особисті навички. Додаткові кінцеві точки включають безпеку, загальне враження клініциста про зміну (CGI-C), загальне враження опікуна про зміну (CaGI-C) та шкали розвитку немовлят Бейлі (BSID-IV). Для отримання додаткової інформації відвідайте https://www.emperorstudy.com/.

Про Stoke Therapeutics

Stoke Therapeutics (Nasdaq: STOK) — це біотехнологічна компанія, присвячена відновленню експресії білка шляхом використання потенціалу організму за допомогою РНК-медицини. Використовуючи власний підхід TANGO (Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output) компанії Stoke, Stoke розробляє антисенс олігонуклеотиди (ASOs) для вибіркового відновлення природних рівнів білка. Перший препарат компанії Stoke, зоревунерсен, продемонстрував потенціал для модифікації захворювання у пацієнтів із синдромом Драве і наразі оцінюється в дослідженні 3 фази. Початковий фокус Stoke — це захворювання центральної нервової системи та ока, викликані втратою ~50% нормальних рівнів білка (гаплонедостатність). Підтвердження концепції було продемонстровано в інших органах, тканинах та системах, що підтверджує широкий потенціал власного підходу Stoke. Штаб-квартира Stoke розташована в Бедфорді, Масачусетс. Для отримання додаткової інформації відвідайте https://www.stoketherapeutics.com/.

Застережна примітка Stoke Therapeutics щодо прогнозних заяв

Цей прес-реліз містить прогнозні заяви в розумінні положень "безпечної гавані" Закону про реформу приватних судових процесів з цінних паперів 1995 року, включаючи, але не обмежуючись: здатність зоревунерсену лікувати основні причини синдрому Драве та зменшувати судоми або показувати покращення в поведінці та когнітивних функціях на вказаних рівнях дозування або взагалі; потенційні переваги, безпека та ефективність зоревунерсену; терміни та очікуваний прогрес клінічних випробувань, оприлюднення даних, регуляторні зустрічі, регуляторні рішення та інші презентації; характеристика зустрічі та обговорень компанії з FDA; і здатність компанії досягти подачі або схвалення NDA за прискореним графіком, оголошеним або взагалі. Заяви, що включають такі слова, як "планувати", "потенційний", "буде", "продовжувати", "очікувати" або подібні слова та заяви в майбутньому часі, є прогнозними заявами. Ці прогнозні заяви включають ризики та невизначеності, а також припущення, які, якщо вони виявляться неправильними або не матеріалізуються повністю, можуть призвести до того, що результати Stoke будуть істотно відрізнятися від тих, що виражені або маються на увазі такими прогнозними заявами, включаючи, але не обмежуючись, ризики та невизначеності, пов'язані з: здатністю компанії просувати, отримувати регуляторне схвалення та в кінцевому підсумку комерціалізувати своїх кандидатів на продукти; тим, що якщо співробітники порушать або припинять свої угоди, компанія не отримає очікуваних фінансових чи інших вигод; можливістю того, що компанія та Biogen можуть не досягти успіху в розробці зоревунерсену і що, навіть у разі успіху, вони можуть бути не в змозі успішно комерціалізувати зоревунерсен; позитивні результати в клінічному випробуванні можуть не повторитися в наступних випробуваннях або успіхи на ранніх стадіях клінічних випробувань можуть не бути передбачувальними результатів на пізніших стадіях випробувань; здатністю компанії захищати свою інтелектуальну власність; здатністю компанії фінансувати діяльність з розробки та досягати цілей розробки до 2028 року; та іншими ризиками та невизначеностями, описаними під заголовком "Фактори ризику" в її річному звіті на формі 10-K за рік, що закінчився 31 грудня 2024 року, її квартальних звітах на формі 10-Q та інших документах, які вона подає до Комісії з цінних паперів та бірж. Ці прогнозні заяви стосуються лише дати цього прес-релізу, і компанія не бере на себе зобов'язання переглядати або оновлювати будь-які прогнозні заяви, щоб відображати події або обставини після дати цього документа.

Посилання:

1. Symonds, J. et al. Early childhood epilepsies: epidemiology, classification, aetiology, and socio-economic determinants. Brain. 2021;144(9):2879-2891.
2. На основі попередніх оцінок Stoke Therapeutics, які масштабували річну захворюваність до поширеності, використовуючи показники народжуваності для окремих країн за останні 85 років та скориговані з урахуванням смертності від Драве. Оцінка базується на показниках захворюваності, опублікованих Wu et al., Pediatrics, 2015.

Контакти

Контакти для ЗМІ та інвесторів:
Susan Willson

Віце-президент з корпоративних комунікацій

swillson@stoketherapeutics.com
415-509-8202

Doug Snow

Директор з комунікацій та відносин з інвесторами

IR@stoketherapeutics.com
508-642-6485