Stoke Therapeutics Công bố Cập nhật Tiến độ Hoàn thành Tuyển dụng và Công bố Dữ liệu Giai đoạn 3 từ Nghiên cứu EMPEROR về Zorevunersen để Điều trị Hội chứng Dravet

— Công ty hiện dự kiến hoàn thành tuyển mộ 150 bệnh nhân trong quý 2 năm 2026, với kết quả dữ liệu Giai đoạn 3 vào giữa năm 2027; Kế hoạch nộp hồ sơ NDA luân phiên sẽ bắt đầu trong nửa đầu năm 2027—

— Các cuộc thảo luận với FDA đang tiếp tục sau cuộc họp đa ngành gần đây; Công ty tiếp tục tìm hiểu tiềm năng phát triển nhanh, đăng ký và cung cấp zorevunersen cho bệnh nhân —

— Công ty sẽ trình bày tại Hội nghị Y tế thường niên lần thứ 44 của J.P. Morgan vào Thứ Ba, ngày 13 tháng 1 năm 2026 —

BEDFORD, Mass.–(BUSINESS WIRE)–Stoke Therapeutics, Inc. (Nasdaq: STOK) là một công ty công nghệ sinh học chuyên tâm khôi phục biểu hiện protein bằng cách khai thác tiềm năng của cơ thể với y học RNA và có một loại thuốc nghiên cứu hàng đầu, zorevunersen, đang được phát triển với Biogen (Nasdaq: BIIB) như một phương pháp điều trị tiềm năng thay đổi bệnh lý đầu tiên trong lớp cho hội chứng Dravet. Hôm nay, Công ty đã công bố lịch trình được đẩy nhanh cho việc hoàn thành tuyển mộ và kết quả dữ liệu Giai đoạn 3 từ nghiên cứu EMPEROR. Việc hoàn thành tuyển mộ 150 bệnh nhân hiện được dự kiến trong quý 2 năm 2026. Tiến độ tuyển mộ này đưa nghiên cứu Giai đoạn 3 EMPEROR vào đúng hướng cho kết quả dữ liệu vào giữa năm 2027 dự kiến sẽ hỗ trợ việc nộp Đơn xin đăng ký thuốc mới (NDA) lên Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA). Công ty dự định bắt đầu nộp hồ sơ NDA luân phiên trong nửa đầu năm 2027.

Ngoài ra, như một phần của Chỉ định Liệu pháp Đột phá của zorevunersen, một cuộc họp đa ngành đã được tổ chức với FDA để thảo luận về sự phát triển lâm sàng đang diễn ra của zorevunersen, bao gồm việc tìm hiểu các con đường quản lý nhanh tiềm năng. Không có thay đổi ngay lập tức nào đối với chương trình phát triển zorevunersen được thống nhất tại cuộc họp. FDA đã yêu cầu thông tin bổ sung và các cuộc thảo luận giữa Công ty và Cơ quan đang tiếp tục liên quan đến các cơ hội tiềm năng để đẩy nhanh sự phát triển, đăng ký và cung cấp zorevunersen cho bệnh nhân.

"Tốc độ tuyển mộ trong nghiên cứu Giai đoạn 3 EMPEROR rất đáng khích lệ và hỗ trợ nhu cầu đáng kể về phương pháp điều trị thay đổi bệnh lý cho hội chứng Dravet. Thời gian được đẩy nhanh để hoàn thành tuyển mộ 150 bệnh nhân, cùng với Chỉ định Liệu pháp Đột phá, giúp chúng tôi có vị thế để bắt đầu nộp hồ sơ NDA luân phiên trong nửa đầu năm 2027, dẫn đến tiềm năng cung cấp zorevunersen cho bệnh nhân sớm hơn so với dự kiến ban đầu," ông Ian F. Smith, Giám đốc Điều hành và Giám đốc của Stoke Therapeutics cho biết. "Cuộc họp đa ngành gần đây của chúng tôi đã rất hiệu quả và chúng tôi đánh giá cao sự quan tâm của FDA trong việc hiểu sâu hơn về hội chứng Dravet và tác động của nó đối với bệnh nhân và gia đình họ đồng thời cũng dành thời gian để xem xét và thảo luận về bốn năm dữ liệu lâm sàng của chúng tôi. Sau đó, chúng tôi đã trả lời yêu cầu thông tin bổ sung của Cơ quan và chúng tôi mong muốn tiếp tục tương tác với họ như một phần trong cam kết của chúng tôi để tìm hiểu mọi cơ hội nhằm cung cấp zorevunersen cho bệnh nhân nhanh nhất có thể."

Tính đến ngày 9 tháng 1 năm 2026, gần 330 bệnh nhân trên toàn cầu đã được các nhà nghiên cứu xác định là ứng viên nghiên cứu tiềm năng. Trong số này, khoảng 60 bệnh nhân hiện đang trong thời gian sàng lọc chính thức 8 tuần ngay trước khi phân nhóm ngẫu nhiên và thêm khoảng 60 bệnh nhân đã tiến tới phân nhóm ngẫu nhiên và định liều.

Hướng dẫn Tài chính

Công ty có khoảng 391,7 triệu USD tiền mặt, tương đương tiền mặt và chứng khoán thị trường tính đến ngày 31 tháng 12 năm 2025. Các quỹ này, kết hợp với khoản thu đủ điều kiện từ hợp tác với Biogen, dự kiến sẽ tài trợ cho hoạt động đến năm 2028.

Thông tin Webcast Hội nghị Y tế J.P. Morgan

Giám đốc Điều hành Ian F. Smith sẽ trình bày tại Hội nghị Y tế thường niên lần thứ 44 của J.P. Morgan vào Thứ Ba, ngày 13 tháng 1 năm 2026, lúc 7:30 tối Giờ Đông (4:30 chiều Giờ Thái Bình Dương) tại San Francisco, CA. Webcast âm thanh trực tiếp của bài trình bày sẽ có sẵn trên phần Nhà đầu tư & Tin tức của trang web Stoke tại https://investor.stoketherapeutics.com/ và có thể được truy cập bằng cách theo Link này. Bản ghi lại webcast sẽ có sẵn trong 30 ngày sau bài trình bày.

Về Hội chứng Dravet

Hội chứng Dravet là một bệnh não phát triển và động kinh nặng (DEE) đặc trưng bởi các cơn động kinh tái phát cũng như suy giảm nhận thức và hành vi đáng kể. Hầu hết các trường hợp Dravet được gây ra bởi đột biến trong một bản sao của gen SCN1A, dẫn đến mức độ protein NaV1.1 không đủ trong các tế bào thần kinh trong não. Ngay cả khi được điều trị bằng các loại thuốc chống động kinh tốt nhất hiện có (ASMs), có đến 57% bệnh nhân mắc hội chứng Dravet không đạt được mức giảm ≥50% về tần suất cơn động kinh. Các biến chứng của bệnh thường góp phần vào chất lượng cuộc sống kém cho bệnh nhân và người chăm sóc của họ. Suy giảm phát triển và nhận thức thường bao gồm khuyết tật trí tuệ, chậm phát triển, vấn đề về chuyển động và thăng bằng, rối loạn ngôn ngữ và lời nói, khuyết tật tăng trưởng, bất thường giấc ngủ, gián đoạn hệ thần kinh tự chủ và rối loạn tâm trạng. So với dân số động kinh chung, những người sống với hội chứng Dravet có nguy cơ cao hơn về tử vong đột ngột không mong đợi trong động kinh, hay SUDEP; có đến 20% trẻ em và thanh thiếu niên mắc hội chứng Dravet chết trước tuổi trưởng thành do SUDEP, cơn động kinh kéo dài, tai nạn liên quan đến cơn động kinh hoặc nhiễm trùng¹. Hội chứng Dravet xảy ra trên toàn cầu và không tập trung ở một khu vực địa lý hoặc nhóm dân tộc cụ thể nào. Hiện tại, ước tính có đến 38,000 người đang sống với hội chứng Dravet ở Hoa Kỳ (~16,000), Vương quốc Anh, EU-4 và Nhật Bản.² Không có liệu pháp thay đổi bệnh lý được phê duyệt cho những người sống với hội chứng Dravet.

Về Zorevunersen

Zorevunersen là một oligonucleotide antisense nghiên cứu được thiết kế để điều trị nguyên nhân cơ bản của hội chứng Dravet bằng cách tăng sản xuất protein NaV1.1 chức năng trong các tế bào não từ bản sao không bị đột biến (kiểu hoang dã) của gen SCN1A. Cơ chế tác động có tính khác biệt cao này nhằm giảm tần suất cơn động kinh vượt quá những gì đã đạt được với các loại thuốc chống động kinh và cải thiện sự phát triển thần kinh, nhận thức và hành vi. Zorevunersen đã chứng minh tiềm năng thay đổi bệnh lý và đã được FDA và EMA cấp chỉ định thuốc hiếm gặp. FDA cũng đã cấp cho zorevunersen chỉ định bệnh nhi hiếm gặp và Chỉ định Liệu pháp Đột phá để điều trị hội chứng Dravet với đột biến được xác nhận không liên quan đến tăng chức năng, trong gen SCN1A . Stoke có sự hợp tác chiến lược với Biogen để phát triển và thương mại hóa zorevunersen cho hội chứng Dravet. Theo sự hợp tác, Stoke giữ quyền độc quyền cho zorevunersen tại Hoa Kỳ, Canada và Mexico; Biogen nhận quyền thương mại hóa độc quyền phần còn lại của thế giới.

Về Nghiên cứu EMPEROR

Nghiên cứu Giai đoạn 3 EMPEROR (NCT06872125) là một nghiên cứu toàn cầu, mù đôi, đối chứng giả đánh giá hiệu quả, an toàn và khả năng dung nạp của zorevunersen ở trẻ em từ 2 đến <18 tuổi mắc hội chứng Dravet với biến thể được xác nhận trong gen SCN1A không liên quan đến tăng chức năng. Thử nghiệm hiện đang tuyển mộ khoảng 150 bệnh nhân tại Hoa Kỳ, Vương quốc Anh và Nhật Bản dự kiến sẽ hỗ trợ NDA. Ít nhất 20 bệnh nhân bổ sung dự kiến sẽ tuyển mộ ở Đức, Tây Ban Nha, Pháp và Ý bắt đầu từ quý 2 năm 2026. Người tham gia được phân nhóm ngẫu nhiên 1:1 để nhận zorevunersen qua đường tiêm vào ống sống hoặc chất đối chứng giả trong thời gian điều trị 52 tuần sau thời gian cơ sở 8 tuần. Sau khi hoàn thành thời gian điều trị nghiên cứu, người tham gia đủ điều kiện sẽ được cung cấp điều trị liên tục với zorevunersen như một phần của nghiên cứu OLE. Điểm cuối chính của nghiên cứu là tỷ lệ thay đổi phần trăm so với cơ sở về tần suất cơn động kinh vận động chính ở tuần 28 ở bệnh nhân nhận zorevunersen so với giả. Các điểm cuối phụ chính là tính bền vững của hiệu quả đối với tần suất cơn động kinh vận động chính và cải thiện hành vi và nhận thức được đo bằng các lĩnh vực phụ của Vineland-3, bao gồm giao tiếp diễn đạt, giao tiếp tiếp nhận, mối quan hệ giữa các cá nhân, kỹ năng đối phó và kỹ năng cá nhân. Các điểm cuối bổ sung bao gồm an toàn, Ấn tượng Toàn cầu của Bác sĩ về Thay đổi (CGI-C), Ấn tượng Toàn cầu của Người chăm sóc về Thay đổi (CaGI-C) và Thang đo Phát triển Trẻ sơ sinh Bayley (BSID-IV). Để biết thêm thông tin, hãy truy cập https://www.emperorstudy.com/.

Về Stoke Therapeutics

Stoke Therapeutics (Nasdaq: STOK), là một công ty công nghệ sinh học chuyên tâm khôi phục biểu hiện protein bằng cách khai thác tiềm năng của cơ thể với y học RNA. Sử dụng phương pháp TANGO độc quyền của Stoke (Tăng cường Mục tiêu Sản lượng Gen Hạt nhân), Stoke đang phát triển các oligonucleotide antisense (ASOs) để khôi phục có chọn lọc mức protein tự nhiên. Loại thuốc đầu tiên đang phát triển của Stoke, zorevunersen, đã chứng minh tiềm năng thay đổi bệnh lý ở bệnh nhân mắc hội chứng Dravet và hiện đang được đánh giá trong nghiên cứu Giai đoạn 3. Trọng tâm ban đầu của Stoke là các bệnh về hệ thần kinh trung ương và mắt được gây ra bởi mất khoảng 50% mức protein bình thường (thiếu hụt một alen). Bằng chứng về khái niệm đã được chứng minh ở các cơ quan, mô và hệ thống khác, hỗ trợ tiềm năng rộng lớn cho phương pháp độc quyền của Stoke. Stoke có trụ sở chính tại Bedford, Massachusetts. Để biết thêm thông tin, hãy truy cập https://www.stoketherapeutics.com/.

Lưu ý Thận trọng của Stoke Therapeutics Về Tuyên bố Hướng tới Tương lai

Thông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới tương lai trong ý nghĩa của các điều khoản "bến cảng an toàn" của Đạo luật Cải cách Kiện tụng Chứng khoán Tư nhân năm 1995, bao gồm nhưng không giới hạn ở: khả năng của zorevunersen trong việc điều trị các nguyên nhân cơ bản của hội chứng Dravet và giảm cơn động kinh hoặc cho thấy cải thiện về hành vi và nhận thức ở mức liều chỉ định hoặc hoàn toàn; lợi ích tiềm năng, an toàn và hiệu quả của zorevunersen; thời gian và tiến độ dự kiến của các thử nghiệm lâm sàng, kết quả dữ liệu, các cuộc họp quản lý, quyết định quản lý và các bài trình bày khác; đặc điểm của cuộc họp và thảo luận của Công ty với FDA; và khả năng của Công ty để đạt được việc nộp hồ sơ NDA hoặc phê duyệt theo khung thời gian nhanh được công bố hoặc hoàn toàn. Các tuyên bố bao gồm các từ như "kế hoạch," "tiềm năng," "sẽ," "tiếp tục," "mong đợi," hoặc các từ tương tự và các tuyên bố ở thì tương lai là các tuyên bố hướng tới tương lai. Các tuyên bố hướng tới tương lai này liên quan đến rủi ro và sự không chắc chắn, cũng như các giả định, nếu chúng chứng minh không chính xác hoặc không hoàn toàn hiện thực hóa, có thể khiến kết quả của Stoke khác biệt đáng kể so với những gì được thể hiện hoặc ngụ ý bởi các tuyên bố hướng tới tương lai như vậy, bao gồm nhưng không giới hạn ở, rủi ro và sự không chắc chắn liên quan đến: khả năng của Công ty để thúc đẩy, có được phê duyệt quản lý và cuối cùng thương mại hóa các ứng viên sản phẩm của mình; rằng nếu các đối tác hợp tác vi phạm hoặc chấm dứt thỏa thuận của họ, Công ty sẽ không có được các lợi ích tài chính hoặc khác được dự đoán; khả năng Công ty và Biogen có thể không thành công trong việc phát triển zorevunersen và rằng, ngay cả khi thành công, họ có thể không thể thương mại hóa zorevunersen thành công; kết quả tích cực trong thử nghiệm lâm sàng có thể không được nhân rộng trong các thử nghiệm tiếp theo hoặc thành công trong các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn đầu có thể không dự đoán được kết quả trong các thử nghiệm giai đoạn sau; khả năng của Công ty để bảo vệ tài sản trí tuệ của mình; khả năng của Công ty để tài trợ cho các hoạt động phát triển và đạt được các mục tiêu phát triển đến năm 2028; và các rủi ro và sự không chắc chắn khác được mô tả dưới tiêu đề "Yếu tố Rủi ro" trong Báo cáo Thường niên trên Mẫu 10-K cho năm kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2024, báo cáo quý trên Mẫu 10-Q và các tài liệu khác nộp cho Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch. Các tuyên bố hướng tới tương lai này chỉ nói về ngày của thông cáo báo chí này và Công ty không có nghĩa vụ sửa đổi hoặc cập nhật bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào để phản ánh các sự kiện hoặc hoàn cảnh sau ngày này.

Tài liệu tham khảo:

1. Symonds, J. et al. Early childhood epilepsies: epidemiology, classification, aetiology, and socio-economic determinants. Brain. 2021;144(9):2879-2891.
2. Dựa trên ước tính sơ bộ của Stoke Therapeutics, tỷ lệ mắc bệnh hàng năm theo quy mô đến tỷ lệ lưu hành bằng cách sử dụng tỷ lệ sinh sống theo quốc gia trong 85 năm qua và điều chỉnh cho tỷ lệ tử vong đặc hiệu của Dravet. Ước tính dựa trên tỷ lệ mắc bệnh được công bố bởi Wu et al., Pediatrics, 2015.

Liên hệ

Liên hệ Truyền thông & Nhà đầu tư:
Susan Willson

Phó Chủ tịch, Truyền thông Doanh nghiệp

swillson@stoketherapeutics.com
415-509-8202

Doug Snow

Giám đốc, Truyền thông & Quan hệ Nhà đầu tư

IR@stoketherapeutics.com
508-642-6485