QurAlis Chứng Minh Hiệu Quả Trên Tiến Triển Bệnh và Tương Tác Mục Tiêu trong Thử Nghiệm Lâm Sàng ANQUR của QRL-201, Thuốc Y Học Chính Xác Đầu Tiên Trong Lớp Đang Phát Triển cho Bệnh ALS Tản Phát

Chương trình phát triển lâm sàng đầu tiên ở bệnh nhân ALS lẻ tẻ cho thấy tiềm năng khôi phục biểu hiện STATHMIN-2, tác động có ý nghĩa thống kê lên dấu ấn sinh học neurofilament và xu hướng chung là làm chậm sự tiến triển của bệnh được đo bằng ALSFRS-R

Phân tích nhóm phụ cho thấy tác động có ý nghĩa thống kê lên ALSFRS-R

Dữ liệu tạm thời hỗ trợ việc bổ sung thời gian dùng liều mở rộng nhãn mở vào phác đồ ANQUR; đã nhận được phê duyệt ở Canada và đang trong quá trình xem xét quy định ở các khu vực khác; đang chuẩn bị để đưa QRL-201 vào thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 quan trọng vào năm 2027

CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)–QurAlis Corporation ("QurAlis"), một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng thúc đẩy những đột phá khoa học thành các loại thuốc chính xác mạnh mẽ có tiềm năng thay đổi quỹ đạo của các bệnh thoái hóa thần kinh và thần kinh, hôm nay đã công bố dữ liệu tạm thời từ thử nghiệm lâm sàng ANQUR Giai đoạn 1/2 Bằng chứng về Khái niệm của QRL-201 ở những người sống chung với bệnh xơ cứng teo cơ một bên (ALS). Kết quả từ nghiên cứu này cho thấy QRL-201 có tác động đến sự tiến triển của bệnh ở bệnh nhân ALS; tác động này được xác nhận bởi các dấu hiệu về hiệu quả lâm sàng và thay đổi trong dấu ấn sinh học có liên quan đến lâm sàng, cùng với sự tương tác mục tiêu.

QRL-201 là một liệu pháp chính xác oligonucleotide kháng nghĩa (ASO) mạnh mẽ, đầu tiên trong lớp, đang được phát triển để khôi phục biểu hiện STATHMIN-2 (STMN2) ở bệnh nhân ALS với mục đích điều chỉnh sự tiến triển của bệnh và cải thiện kết quả. STMN2 là một protein quan trọng cho sự chi phối cơ được điều hỏa bởi TDP-43 và giảm điều hỏa ở phần lớn bệnh nhân ALS. ANQUR (QRL-201-01; NCT05633459) là thử nghiệm lâm sàng đầu tiên để đánh giá liệu pháp tiềm năng nhằm cứu vãn biểu hiện STMN2 ở người mắc ALS. Nghiên cứu ANQUR là một nghiên cứu mù đôi, kiểm soát giả dược đã dùng liều cho tổng cộng 69 bệnh nhân trong các giai đoạn leo thang liều (n=17) và tìm kiếm phạm vi liều (DRF) (n=52) của nghiên cứu.

"Tôi được khích lệ bởi những dữ liệu này từ thử nghiệm lâm sàng ANQUR của QRL-201. Sự kết hợp các tác động lên dấu ấn sinh học tương tác mục tiêu, dấu ấn sinh học bệnh tật như neurofilament và các biện pháp lâm sàng rất hứa hẹn và đáng chú ý để thấy từ một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn đầu," Merit E. Cudkowicz, M.D., M.Sc., giám đốc, Trung tâm Sean M. Healey & AMG cho ALS và giám đốc điều hành của Viện Khoa học Thần kinh Mass General Brigham, và Giáo sư Thần kinh học Julieanne Dorn tại Trường Y Harvard cho biết.

"ALS là một bệnh thoái hóa thần kinh tàn khốc, gây tử vong với nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể. Sứ mệnh của chúng tôi là tạo ra sự khác biệt có ý nghĩa cho những người sống chung với ALS. Chúng tôi tin rằng QRL-201 có tiềm năng điều chỉnh sự tiến triển của bệnh và cải thiện kết quả cho bệnh nhân ALS lẻ tẻ," Kasper Roet, Ph.D., CEO và đồng sáng lập của QurAlis cho biết. "Những kết quả này từ thử nghiệm lâm sàng ANQUR phù hợp tốt với sự hiểu biết của chúng tôi về sinh học STMN2 và tiềm năng của việc khôi phục STMN2 để có tác động tích cực đến sự tiến triển của bệnh ALS. Chúng tôi biết ơn đội ngũ thử nghiệm lâm sàng ANQUR, những người tham gia và gia đình của họ, và mong muốn thúc đẩy chương trình lâm sàng QRL-201 để mang đến một lựa chọn thuốc chính xác rất cần thiết cho những người sống chung với ALS."

Kết quả từ phân tích tạm thời của thử nghiệm lâm sàng ANQUR cho thấy:

• Tương tác mục tiêu, được xác nhận thông qua phân tích mô, với phân bố rộng trên tủy sống và vỏ não vận động, mức STMN2 tăng có ý nghĩa thống kê, vượt mục tiêu điều trị ước tính và điều chỉnh sự nối sai của STMN2, so với một nhóm mẫu lịch sử tự nhiên.
• Giảm có ý nghĩa thống kê và có ý nghĩa lâm sàng trong neurofilament nặng phosphoryl hóa (pNfH) ở nhóm liều thấp.
• Một xu hướng đáng khích lệ về làm chậm suy giảm ALSFRS-R ở bệnh nhân lẻ tẻ, bao gồm một xu hướng mạnh mẽ trên điểm phụ vận động tổng thể, điều quan trọng đối với sự độc lập của bệnh nhân.
• Trong phân tích hậu định không bao gồm bệnh nhân có mức neurofilament nhẹ cơ bản cao nhất, điều này liên quan đến sự tiến triển bệnh nhanh hơn, có sự làm chậm suy giảm có ý nghĩa thống kê và có ý nghĩa lâm sàng trong ALSFRS-R tại thời điểm sáu tháng (24 tuần) ở bệnh nhân ALS lẻ tẻ được điều trị so với giả dược.
• QRL-201 nói chung an toàn và được dung nạp tốt với hầu hết các sự kiện bất lợi (AE) được báo cáo là nhẹ hoặc trung bình. Trong tất cả các giai đoạn của nghiên cứu, và gần đây nhất vào tháng 12 năm 2025, Hội đồng Giám sát An toàn Dữ liệu không mù đã khuyến nghị nghiên cứu tiếp tục mà không có sửa đổi.

Những dữ liệu này hỗ trợ một thời gian dùng liều mở rộng nhãn mở cho phác đồ thử nghiệm lâm sàng ANQUR theo đó tất cả những người tham gia thử nghiệm đủ điều kiện sẽ được trao cơ hội nhận QRL-201 ở liều thấp của phần DRF của nghiên cứu. Thời gian dùng liều mở rộng nhãn mở cho thử nghiệm lâm sàng ANQUR đã được phê duyệt ở Canada và hiện đang trong quá trình xem xét quy định tại Liên minh Châu Âu và Vương quốc Anh. Song song, QurAlis đang chuẩn bị để đưa QRL-201 vào một thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 quan trọng vào năm 2027.

Về STATHMIN-2

STATHMIN-2 (STMN2) là một protein được xác thực tốt quan trọng cho sửa chữa thần kinh, độ ổn định sợi trục và sự chi phối cơ và là gen được điều hỏa đáng kể nhất bởi TDP-43 chỉ ở người. STMN2 có biểu hiện giảm nhất quán nhất trên nhiều nghiên cứu biểu hiện RNA ALS. Mất TDP-43 hạt nhân dẫn đến nối sai của pre-mRNA của STMN2, dẫn đến mất bản sao đầy đủ và protein. QRL-201 cứu vãn sự mất chức năng STMN2 và kiểu hình thoái hóa thần kinh trong các mô hình bệnh tế bào vận động nguồn gốc bệnh nhân ALS của QurAlis khi có bệnh lý TDP-43. Bệnh lý TDP-43 liên quan đến gần như tất cả bệnh nhân ALS, khoảng 50 phần trăm bệnh nhân mắc sa sút trí tuệ thùy trán thái dương (FTD), dạng sa sút trí tuệ phổ biến thứ hai và với khoảng một phần ba bệnh nhân bệnh Alzheimer (AD). Hiện tại không có cách chữa trị cho ALS hoặc FTD và có các lựa chọn điều trị hạn chế có sẵn cho bệnh nhân ALS và FTD đang rất cần các liệu pháp hiệu quả.

Về Thử nghiệm Lâm sàng ANQUR

QRL-201 đang được đánh giá trong thử nghiệm lâm sàng ANQUR Giai đoạn 1/2 (QRL-201-01; NCT05633459), nghiên cứu lâm sàng đầu tiên được thiết kế để đánh giá liệu pháp tiềm năng nhằm cứu vãn biểu hiện STATHMIN-2 (STMN2) ở người mắc bệnh xơ cứng teo cơ một bên (ALS). Thử nghiệm ANQUR đã hoàn thành giai đoạn leo thang liều, dựa trên phân tích dược động học từ Nhóm 1 và 2 cho thấy mức độ tiếp xúc dịch não tủy của QRL-201 đáp ứng hoặc vượt phạm vi điều trị mục tiêu. Sau đó nghiên cứu đã tiến tới giai đoạn tìm kiếm phạm vi liều, đang đánh giá hai mức liều của QRL-201 và kết hợp các đánh giá dấu ấn sinh học bổ sung. Nghiên cứu hiện đang hoạt động ở Canada, Vương quốc Anh và Liên minh Châu Âu, và bao gồm những người tham gia có cả ALS lẻ tẻ và ALS liên quan đến C9orf72.

Thông tin thêm về thử nghiệm lâm sàng ANQUR có thể được tìm thấy tại www.clinicaltrials.gov.

Về QurAlis Corporation

Tại QurAlis, chúng tôi là những người tiên phong thần kinh trong nhiệm vụ chữa trị, mạnh dạn tìm cách chuyển đổi các đột phá khoa học thành các loại thuốc chính xác mạnh mẽ. Chúng tôi làm việc cộng tác với sự theo đuổi không ngừng nghỉ về kiến thức, sự chú ý chính xác đến thủ công và lòng trcompassion để khám phá và phát triển các loại thuốc có tiềm năng biến đổi cuộc sống của những người sống chung với các bệnh thoái hóa thần kinh và thần kinh. QurAlis là nhà lãnh đạo trong phát triển các liệu pháp chính xác cho bệnh xơ cứng teo cơ một bên (ALS). Ngoài ALS, QurAlis đang thúc đẩy một đường ống thuốc chính xác mạnh mẽ để mang đến các liệu pháp điều chỉnh bệnh hiệu quả cho bệnh nhân mắc các bệnh nghiêm trọng được xác định bởi di truyền học và dấu ấn sinh học lâm sàng. Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập www.quralis.com hoặc theo dõi chúng tôi trên X @QurAlisCo hoặc LinkedIn.

Liên hệ

Kathy Vincent
kathy.vincent@quralis.com